Speranțele s-au spulberat. Promisiunea unei revoluții în tratamentul autismului, vândută cu fast de la Casa Albă, s-a transformat într-o amară dezamăgire. Visul s-a năruit. Un dezastru, pur și simplu, scrie Revista Ioana.
FDA a retras aprobarea pentru Leucovorin. Medicamentul fusese prezentat ca o posibilă terapie revoluționară. Aprobarea este acum limitată la o afecțiune genetică extrem de rară. Afectează mai puțin de 50 de persoane la nivel global. O lovitură dură pentru mii de familii. Familii care sperau la o viață mai bună pentru copiii lor. Cum s-a ajuns aici? Revista Ioana a analizat documentele. Vă prezintă cronologia unei promisiuni eșuate.
Casa Albă promite marea cu sarea: Ce s-a întâmplat în septembrie 2025
Totul a început cu o conferință de presă fastuoasă. Era septembrie anul trecut. Președintele Donald Trump, alături de Secretarul pentru Sănătate Robert F. Kennedy Jr. și comisarul FDA, Dr. Marty Makary, au prezentat Leucovorin. L-au prezentat ca pe o potențială minune. O terapie capabilă să aducă beneficii unui număr mare de copii cu autism. „Noua etichetare a medicamentului oferă speranță multor părinți cu copii autiști că ar fi posibil să le îmbunătățească viața”, declara entuziasmat președintele. O promisiune grea.
Oficialii se bazau pe teoria Dr. Makary. Conform acestei teorii, între 20% și 50% dintre copiii cu autism ar putea avea anticorpi. Anticorpi care blochează transportul folatului către creier. O problemă autoimună. Rezolvabilă cu Leucovorin. Un medicament folosit de zeci de ani pentru efectele secundare ale chimioterapiei. Simplu, nu?
Goana disperată după rețete și criza medicamentului
Anunțul a avut un efect devastator. Un studiu publicat în The Lancet arată că numărul rețetelor noi pentru Leucovorin s-a dublat. S-a dublat în săptămânile următoare. Părinți disperați. Căutând cu frenezie medici și farmacii. Cererea a explodat. Stocurile s-au epuizat. O criză pe piață. „Cred că pupitrul de la Casa Albă este un loc foarte puternic, iar oamenii își ascultă liderii”, a declarat Dr. Jeremy Faust de la Brigham and Womens Hospital, citat de CNN. Surprinzător sau nu, unii părinți au apelat la suplimente de folat nereglementate. Disperarea nu are limite.
FDA taie craca: Aprobare doar pentru 50 de pacienți din toată lumea
Marți, 10 martie. Verdictul a venit. FDA a aprobat Leucovorin. Dar nu pentru autism. Indicația oficială este tratamentul pentru deficiența cerebrală de folat cauzată de o variantă a genei receptorului 1 (CFD-FOLR1). O afecțiune genetică ultra-rară. Mai puțin de 50 de cazuri identificate în întreaga lume. Pentru acești pacienți, Leucovorin este un tratament salvator. Dar pentru autism? „În acest moment, nu avem date suficiente pentru a stabili eficacitatea pentru autism la scară largă”, a declarat un oficial FDA. Atât.
Mai mult, cel mai mare studiu clinic randomizat. Acest studiu testa medicamentul la copiii cu autism. A fost retras. Retras din cauza unor erori în datele raportate. Lovitura finală.
Ce se întâmplă în România? Medicamentul e disponibil?
Acidul folinic se găsește în România. E disponibil pe bază de rețetă. Pentru indicații clasice, mai ales în oncologie. Informații despre utilizarea sa off-label pentru autism nu există. Chiar dacă medicamentul ar fi disponibil, decizia FDA e clară. Nu există dovezi științifice solide. Atenție! Orice medic care l-ar prescrie pentru autism ar face-o fără o bază științifică validată. Discutați cu medicul specialist. Nu vă automedicați. Speranțele nefondate pot fi periculoase.
